17 Августа 2021
Препарат «Золгенсма» от спинальной мышечной атрофии (СМА) является самым дорогим в мире лекарством, оно основано на генной терапии. В Научно-клиническом центре прецизионной и регенеративной медицины Казанского (Приволжского) федерального университета, который возглавляет генетик Альберт Ризванов, разрабатывается не просто вариант данного препарата, а целая линейка лекарственных средств, основанных на этой же технологии.
Суть генной терапии проста. У больного есть ген с вредной мутацией, чтобы его вылечить, нужно доставить в клетки хороший вариант гена. А ген с мутацией часто можно вообще не трогать — он просто не работает и никому не мешает. В случае СМА и золгенсмы все именно так. Клетки организма должны получить в дополнение к бракованному правильный вариант гена под названием SMN1. Ген — это инструкция, по ней организм будет сам создавать белок, который ему необходим, — рассказал ученый «Коммерсанту».
По словам Ризванова, ген синтезируется искусственно, для доставки используем вирусный транспорт. Когда вирус заражает человека, он проникает в его клетки.
Мы встраиваем в геном такого вируса ген, который хотим доставить, и вот так он попадает куда нужно. На том же принципе основана вакцина «Спутник V». Там с помощью вирусного транспорта в клетки доставляются определенные гены коронавируса, на их основе синтезируются белки, и иммунная система организма учится их узнавать и уничтожать.
Как сказал ученый, прототип препарата для лечения СМА уже готов, однако для дальнейших исследований необходим индустриальный партнер. Научно-клинический центр готовится заключить такой договор с российской компанией «НоваМедика», она сейчас ведет патентные исследования.
Ризванов считает, что, несмотря на все административно-правовые сложности, коих в фармацевтической отрасли огромное множество, разработка препарата от СМА может вскоре стать трендом. А цена его, скорее всего, сильно снизится:
По сути, я не вижу причин, почему препарат от СМА должен стоить так дорого. Себестоимость активного вещества может быть на порядки ниже.
PrintРосздравнадзор продлил работу комиссий по дефектуре медизделий до 2028 года
13 Января 2025
Особый порядок обращения лекарств в иностранной упаковке продлен до конца 2025 года
13 Января 2025
Счетная палата указала Минздраву на необходимость повысить эффективность закупок лекарств
10 Января 2025
Российские врачи будут лечить грипп по-новому, без антибиотиков
10 Января 2025