17 Августа 2021
Препарат «Золгенсма» от спинальной мышечной атрофии (СМА) является самым дорогим в мире лекарством, оно основано на генной терапии. В Научно-клиническом центре прецизионной и регенеративной медицины Казанского (Приволжского) федерального университета, который возглавляет генетик Альберт Ризванов, разрабатывается не просто вариант данного препарата, а целая линейка лекарственных средств, основанных на этой же технологии.
Суть генной терапии проста. У больного есть ген с вредной мутацией, чтобы его вылечить, нужно доставить в клетки хороший вариант гена. А ген с мутацией часто можно вообще не трогать — он просто не работает и никому не мешает. В случае СМА и золгенсмы все именно так. Клетки организма должны получить в дополнение к бракованному правильный вариант гена под названием SMN1. Ген — это инструкция, по ней организм будет сам создавать белок, который ему необходим, — рассказал ученый «Коммерсанту».
По словам Ризванова, ген синтезируется искусственно, для доставки используем вирусный транспорт. Когда вирус заражает человека, он проникает в его клетки.
Мы встраиваем в геном такого вируса ген, который хотим доставить, и вот так он попадает куда нужно. На том же принципе основана вакцина «Спутник V». Там с помощью вирусного транспорта в клетки доставляются определенные гены коронавируса, на их основе синтезируются белки, и иммунная система организма учится их узнавать и уничтожать.
Как сказал ученый, прототип препарата для лечения СМА уже готов, однако для дальнейших исследований необходим индустриальный партнер. Научно-клинический центр готовится заключить такой договор с российской компанией «НоваМедика», она сейчас ведет патентные исследования.
Ризванов считает, что, несмотря на все административно-правовые сложности, коих в фармацевтической отрасли огромное множество, разработка препарата от СМА может вскоре стать трендом. А цена его, скорее всего, сильно снизится:
По сути, я не вижу причин, почему препарат от СМА должен стоить так дорого. Себестоимость активного вещества может быть на порядки ниже.
Print19 Апреля 2024
АПФ просит Минпромторг упростить для производителей из РФ подачу документов на регистрацию ЛП
19 Апреля 2024
Правительство увеличило на 83,5 рубля норматив на лекарства и медизделия для льготников
18 Апреля 2024
Госаптеки делают ставку на развитие розницы
18 Апреля 2024