Вирусы помогают, бюрократия тормозит

Как в Казани разрабатывают лекарство от СМА и не только

Генетик Альберт Ризванов работал в Университете Невады в Рино, но в середине 2000-х вернулся в родную Казань. В США, объясняет он, была чистая наука, а здесь он занялся переносом новых технологий в практическую медицину. Ризванов рассказал Русфонду, как возглавляемый им Научно-клинический центр прецизионной и регенеративной медицины Казанского (Приволжского) федерального университета разрабатывает лекарство — конкурента золгенсмы, препараты от болезни Тея — Сакса, лейкодистрофии и других наследственных заболеваний. И о том, что разработкам мешает.

Золгенсма, самое дорогое в мире лекарство, основано на генной терапии. Научно-клинический центр, рассказал Ризванов, разрабатывает свой вариант лекарства от спинальной мышечной атрофии (СМА), а также целую линейку препаратов, основанных на этой же технологии:

— Суть генной терапии проста. У больного есть ген с вредной мутацией, чтобы его вылечить, нужно доставить в клетки хороший вариант гена. А ген с мутацией часто можно вообще не трогать — он просто не работает и никому не мешает. В случае СМА и золгенсмы все именно так. Клетки организма должны получить в дополнение к бракованному правильный вариант гена под названием SMN1. Ген — это инструкция, по ней организм будет сам создавать белок, который ему необходим.

— Ген мы синтезируем искусственно,— объясняет Ризванов.— А для доставки используем вирусный транспорт. Когда вирус заражает человека, он проникает в его клетки. Мы встраиваем в геном такого вируса ген, который хотим доставить, и вот так он попадает куда нужно. На том же принципе основана вакцина «Спутник V». Там с помощью вирусного транспорта в клетки доставляются определенные гены коронавируса, на их основе синтезируются белки, и иммунная система организма учится их узнавать и уничтожать.

С чисто научной частью разработки удалось разобраться довольно быстро, говорит Ризванов:

— Решили сделать препарат от СМА, и через два месяца был готов прототип. Но для дальнейших исследований нужен индустриальный партнер. Научно-клинический центр готовится заключить такой договор с российской фармкомпанией «НоваМедика», она сейчас ведет патентные исследования.

Для науки патент не является препятствием, но бюрократические проблемы есть всегда. Вот пациент, он умрет через год. А у нас, если мы пойдем обычным путем, полный цикл исследований займет в лучшем случае лет пять. Очень жаль, говорит на это государство, придется умереть, потому что существуют правила. При этом у государства, конечно, есть веские основания так говорить. Все правила в фармацевтической отрасли написаны кровью.

Если бы мы могли действовать без оглядки на административные процессы, дошли бы за год до клинических исследований. Но поступивший в министерство документ должен как следует отлежаться, потом будут бесконечные уточняющие вопросы… Я не именно про наш Минздрав, во всем мире так. Между тем эпидемия COVID-19 показала, что все можно ускорить. Разработка вакцин раньше занимала несколько лет, а тут путь от науки до клиники прошли за полгода. Причем все в рамках действующих регламентов.

Ризванов считает, что, несмотря на все сложности, разработка препарата от СМА может вскоре стать трендом. А цена, скорее всего, сильно снизится:

— По сути, я не вижу причин, почему препарат от СМА должен стоить так дорого. Себестоимость активного вещества может быть на порядки ниже.

Источник