17 Августа 2021
Как в Казани разрабатывают лекарство от СМА и не только
Генетик Альберт Ризванов работал в Университете Невады в Рино, но в середине 2000-х вернулся в родную Казань. В США, объясняет он, была чистая наука, а здесь он занялся переносом новых технологий в практическую медицину. Ризванов рассказал Русфонду, как возглавляемый им Научно-клинический центр прецизионной и регенеративной медицины Казанского (Приволжского) федерального университета разрабатывает лекарство — конкурента золгенсмы, препараты от болезни Тея — Сакса, лейкодистрофии и других наследственных заболеваний. И о том, что разработкам мешает.
Золгенсма, самое дорогое в мире лекарство, основано на генной терапии. Научно-клинический центр, рассказал Ризванов, разрабатывает свой вариант лекарства от спинальной мышечной атрофии (СМА), а также целую линейку препаратов, основанных на этой же технологии:
— Суть генной терапии проста. У больного есть ген с вредной мутацией, чтобы его вылечить, нужно доставить в клетки хороший вариант гена. А ген с мутацией часто можно вообще не трогать — он просто не работает и никому не мешает. В случае СМА и золгенсмы все именно так. Клетки организма должны получить в дополнение к бракованному правильный вариант гена под названием SMN1. Ген — это инструкция, по ней организм будет сам создавать белок, который ему необходим.
— Ген мы синтезируем искусственно,— объясняет Ризванов.— А для доставки используем вирусный транспорт. Когда вирус заражает человека, он проникает в его клетки. Мы встраиваем в геном такого вируса ген, который хотим доставить, и вот так он попадает куда нужно. На том же принципе основана вакцина «Спутник V». Там с помощью вирусного транспорта в клетки доставляются определенные гены коронавируса, на их основе синтезируются белки, и иммунная система организма учится их узнавать и уничтожать.
С чисто научной частью разработки удалось разобраться довольно быстро, говорит Ризванов:
— Решили сделать препарат от СМА, и через два месяца был готов прототип. Но для дальнейших исследований нужен индустриальный партнер. Научно-клинический центр готовится заключить такой договор с российской фармкомпанией «НоваМедика», она сейчас ведет патентные исследования.
Для науки патент не является препятствием, но бюрократические проблемы есть всегда. Вот пациент, он умрет через год. А у нас, если мы пойдем обычным путем, полный цикл исследований займет в лучшем случае лет пять. Очень жаль, говорит на это государство, придется умереть, потому что существуют правила. При этом у государства, конечно, есть веские основания так говорить. Все правила в фармацевтической отрасли написаны кровью.
Если бы мы могли действовать без оглядки на административные процессы, дошли бы за год до клинических исследований. Но поступивший в министерство документ должен как следует отлежаться, потом будут бесконечные уточняющие вопросы… Я не именно про наш Минздрав, во всем мире так. Между тем эпидемия COVID-19 показала, что все можно ускорить. Разработка вакцин раньше занимала несколько лет, а тут путь от науки до клиники прошли за полгода. Причем все в рамках действующих регламентов.
Ризванов считает, что, несмотря на все сложности, разработка препарата от СМА может вскоре стать трендом. А цена, скорее всего, сильно снизится:
— По сути, я не вижу причин, почему препарат от СМА должен стоить так дорого. Себестоимость активного вещества может быть на порядки ниже.
PrintГранд финал – от настоящего гранда неврологии!
09 Ноября 2023
Адвокатско-фармацевтический батл — в поисках идеальной терапии мигрени
09 Ноября 2023
01 Ноября 2023
«Кругу добра» выделят 33 млрд рублей на расширение перечня заболеваний
29 Ноября 2023
Российские онкоурологи выделили фармкомпании, которые проводят наиболее значимые исследования
29 Ноября 2023
ВОЗ включила антибиотикорезистентность в число 10 глобальных угроз миру
28 Ноября 2023
28 Ноября 2023