Что происходит на орфанном рынке? Колонка гендиректора.

Колонка гендиректора

По следам XVI Международной конференции «Фармацевтический бизнес в России - 2021» (Infor-Media)

Не такие и редкие

Значимость сегмента орфанных и, особенно, инновационных препаратов заметно растет в течение последних нескольких лет. Развитие фармрынка идет от общего к частному: когда потребность в препаратах массового спроса приближается к удовлетворению, начинают ярче подсвечиваться проблемы, связанные с поставками лекарств для редких заболеваний. До определенного момента этого сегмента, как и его системного понимания, в нашей стране практически не было. Рынок орфанных препаратов формирует свои очертания прямо у нас на глазах. Кстати, несмотря на то, что в названии этой категории заболеваний звучит слово «редкие», редким является каждое в отдельности, а в целом число таких пациентов весьма существенно – в мире от редких заболеваний страдает порядка 5% населения.

Картина проясняется

В начале 2021 года по заказу НоваМедики аналитическое агентство IQVIA выполнило большой проект по изучению орфанного рынка России – первое полномасштабное исследование такого рода. Его результаты дают новое понимание значимости этого сегмента фармацевтики в нашей стране и предметную картину по каждому показанию.

В рамках проекта с НоваМедикой эксперты агентства проанализировали список Минздрава по редким заболеваниям, который на 2020 год насчитывал 260 заболеваний и порядка 400 кодов МКБ. Выяснилось, что на данный момент в России закупаются препараты для лечения примерно половины этих заболеваний. «Это означает, что другая половина редких заболеваний, входящих в список Минздрава, не имеет сейчас патогенетического лечения, доступного в России», - отметил старший менеджер проектов IQVIA Петр СПЕРАНСКИЙ.

В ходе выступления Петра впервые в России прозвучало четкое определение сегмента редких заболеваний, иллюстрированного презентацией с большим количеством статистики. Его презентацию на конференции, а также выступления других спикеров можно посмотреть в видео по этой ссылке.

В частности, Петр рассказал, что в России редким считается заболевание, у которого частота проявления меньше, чем 1 пациент на 10 000 человек. В мире на данный момент насчитывается около 8 тысяч редких заболеваний, которые диагностированы у 350 млн. человек. При этом только у 5% таких заболеваний есть патогенетическое лечение. В мире зарегистрировано около 640 МНН с орфанными показаниями. И это направление в сфере R&D в фарме одно из самых быстро развивающихся. Количество новых молекул постоянно растет. Вместе с ростом количества МНН растут также и затраты здравоохранения на закупки таких препаратов. Петр представил детальную картину этой тенденции.

Эксперт обозначил несколько перспективных направлений развития российской системы здравоохранения в таких областях, как совершенствование нормативно-правовой базы в части вывода на рынок новых препаратов, внедрение новых форм лекарственных закупок (внедрение инновационных конрактов risk-sharing), развитие единого регистра орфанных пациентов, образовательные программы для врачей, улучшение диагностики и другие.

Орфанных пациентов мы знаем в лицо

Конечно, важнейшей темой обсуждения панельной дискуссии стали и последние государственные инициативы в секторе орфанных заболеваний.  Действительно, это очень значимо, что, с одной стороны, мы чувствуем сильную руку государства и различных ведомств в плане регулирования рынка, а с другой – государство запустило беспрецедентный на рынке тренд,  сформиров фонд «Круг добра», ориентированный на целевое финансирование лечения пациентов с орфанными заболеваниями. Это очень важный сигнал, на который фармацевтический рынок обязательно отреагирует.

Ранний доступ пациентов к инновационным препаратам и поставки незарегистрированных новых лекарств в Россию особенно важны именно для сегмента редких препаратов. Ради наших пациентов мы должны сообща искать и находить способы и средства для их обеспечения необходимой терапией в самые кратчайшие сроки.

Нужна система

Именно о проблеме доступа таких препаратов на рынок говорил в своем выступлении Сергей КЛИМЕНКО, руководитель российской практики фармацевтики, медицины и биотехнологий компании Dentons. В частности, он описал существующие возможности ввоза на территорию России пока еще незарегистрированных лекарств, отметив, что это возможно только в индивидуальном порядке для конкретного пациента и этому сопутствует проблема финансирования таких закупок. Сергей отметил, что сейчас отсутствует системная возможность организации таких поставок. В России нужно проработать системное регулирование не только ввоза, но и обращения незарегистрированных лекарственных препаратов. При этом понятно, что далеко не каждый производитель хочет проходить процедуру регистрации в каждой стране.

О проблемах не понаслышке

Об этом же говорил и Дмитрий КУДЛАЙ, вице-президент по внедрению новых технологий компании «Генериум». Он отметил также серьезные проблемы в области диагностики орфанных заболеваний. Улучшить ситуацию может, по его мнению, расширение неонатального скринига. Спикер выразил надежду на то, что с помощью фонда «Круг добра» диагностика редких заболеваний будет развиваться, в том числе в регионах. По мнению Дмитрия, это особенно важно, так как сейчас уже понятно, что для редких заболеваний принципиально важно «разбираться в мутациях». Если ранее одному показанию соответствовал один препарат, то сейчас по одной нозологии одним препаратом проблемы не решить.

Отмечая проблему точной диагностики и недостатка информации у врачей по редким заболеваниям, Дмитрий озвучил идею создания в регионах центров компетенции для развития диагностики орфанных заболеваний, со специальной подготовкой персонала, с необходимостью оценки трендов, маршрутизации таких пациентов и их лечения.

Спикер также призвал обратить внимание на проблемы финансирования, озвучив бюджетный дефицит в 14 нозологиях в 10 млрд. рублей, на необходимость выделения закупки орфанных препаратов отдельной строкой в бюджете, а также на создание равных справедливых возможностей для разных нозологий.

Что на чаше весов?

Тема необходимости ускорения регистрации новых препаратов в стране шла в дискуссии рефреном. «Если мы говорим о том, что у наших пациентов должен быть доступ именно к инновационным препаратам, то срок регистрации не должен исчисляться годами» - сказала Оксана КУДЕЛЯ, директор по обеспечению доступа препаратов на рынок, ценообразованию и коммерческим операциям Merck в России и странах СНГ. Она отметила, что речь идет о уже зарегистрированных продуктах, уже прошедших все испытания, с доказанной эффективностью и безопасностью, что исключает их риск для пациентов. Говоря о высокой стоимости орфанных лекарств и признавая эту проблему, она призвала регулирующие органы соразмерить затраты на их закупку, что поможет вылечить пациента, и затраты на постоянную пожизненную поддерживающую терапию, госпитализацию и инвалидность, в случае отсутствия такого лечения.

«Нам важно работать сообща!»

Наша панель была полезна всем, кто интересуется этим довольно новым и важным сектором фармрынка и медицины. Мы все в каком-то смысле чувствуем себя на нем новичками. Можно сказать, что это был коллективный ликбез, необходимый для перехода к более системному анализу и оценке того, что у нас на сегодня есть для понимания и решения задач на орфанном рынке. Мы получили много полезной информации и мнений, определили фундаментальные блоки, по которым нужна более системная работа.

На мой взгляд, главный вывод нашей дискуссии – нам важно работать сообща! Необходимо налаживать активную комплексную деятельность в составе рабочих групп по редким заболеваниям в помощь созданным фондам. Я приглашаю всех присоединиться к этой важной работе.

Елена ЛИТВИНОВА,

Генеральный директор НоваМедики