По итогам 2018 г. EMA рекомендовало к одобрению 84 препарата, включая 42 новые активные субстанции

По итогам 2018 г. Европейское агентство по лекарственным средствам (European Medicines Agency — EMA) рекомендовало к одобрению 84 препарата. 42 из них — это новые активные субстанции, никогда ранее не получавшие разрешения на маркетирование в ЕС, включая 3 препарата для передовой терапии:

• 2 лекарственных средства для CAR-T-клеточной терапии — Kymriah и Yescarta (стоит добавить, что это первые препараты из программы PRIME (PRIority MEdicines), получившие одобрение ЕМА);
• препарат для лечения редкой наследуемой формы слепоты Luxturna.

Многие из получивших положительную рекомендацию лекарственных средств предназначены для лечения орфанных заболеваний (всего таковых 21). Среди них препарат Lamzede для пациентов с альфа-маннозидозом, Mepsevii для лечения мукополисахаридоза VII типа, Namuscla для лечения митонии у взрослых пациентов и др.

Наибольшее количество препаратов одобрено для применения в онкологии — всего 23 лекарственных средства, 11 из них — новые активные субстанции.

По процедуре ускоренного одобрения (применяющейся в отношении лекарственных средств, представляющих большой интерес для общественного здравоохранения) были допущены на рынок 4 препарата:

• Takhzyro (моноклональное антитело для предотвращения рецидивирующего течения наследственного ангионевротического отека);
• Hemlibra (первый в своем классе препарат для предотвращения кровотечения или снижения частоты эпизодов кровотечения у пациентов с гемофилией А и ингибиторами, направленными против фактора свертывания крови VIII, всех возрастных групп);
• Tegsedi (для пациентов с наследственным транстиретиновым амилоидозом, целью которого является воздействие на течение болезни и повышение качества жизни);
• Onpattro (для лечения наследственного амилоидоза у взрослых пациентов с 1-й или 2-й стадией полинейропатии (состояние, при котором повреждаются периферические нервы человека)).

Условное разрешение на маркетирование* получил орфанный препарат Rubraca, предназначенный для лечения рецидивирующего или прогрессирующего рака яичников.

Также при «исключительных обстоятельствах» (для обеспечения лечения чрезвычайно редких заболеваний, для которых нецелесообразно проведение традиционных широкомасштабных клинических исследований) одобрено 3 препарата: Lamzede и Mepsevii (орфанные препараты, о которых уже было сказано выше), а также Myalepta (для лечения дефицита лептина).

По материалам www.ema.europa.eu

*Условное разрешение на маркетинг (conditional marketing authorisation) позволяет получить разрешение на маркетинг до того, как становится доступной вся необходимая информация.

Источник