29 Мая 2023
FDA выдало одобрение первой генной терапии, предназначенной для лечения дистрофического буллезного эпидермолиза. Это состояние характеризуется крайней уязвимостью кожи к внешним воздействиям.
FDA одобрило препарат Vyjuvek от Krystal Biotech, предназначенный для борьбы с дистрофическим буллезным эпидермолизом. Об этом сообщается на сайте компании.
Дистрофический буллезный эпидермолиз (ДЭБ) — это наследственное генетическое заболевание. Оно характеризуется чрезвычайной уязвимостью кожи. Практически любое прикосновение к коже пациента приводит к появлению волдырей, а также образованию открытых ран. Страдающие ДЭБ также подвержены повышенному риску агрессивного рака кожи. У детей, страдающих буллезным эпидермолизом, кожа травмируется от любого прикосновения, поэтому их называют бабочками.
Болезнь вызывается одной или несколькими мутациями в гене COL7A1. Он отвечает за белок, соединяющий внешний слой кожи с более глубокими слоями. Недостаток белка приводит к тому, что слои кожи отслаиваются друг от друга.
Vyjuvek представляет из себя гель для местного применения. С помощью генетически модифицированного вируса простого герпеса типа 1 он доставляет копии гена COL7A1 в клетки кожи. В клиническом исследовании с участием 31 пациента 65% ран, обработанных Vyjuvek, полностью закрылись. У получавших плацебо пациентов закрылись 26% ран.
Vyjuvek станет не только первой генной терапией для лечения этого заболевания, но также будет являться первым препаратом для местной генной терапии. Одобрение FDA распространяется на пациентов в возрасте 6 месяцев и старше. Решение агентства «открывает совершенно новую парадигму лечения генетических заболеваний» и станет важной вехой для пациентов с ДЭБ и их семей, заявил генеральный директор Krystal Biotech Криш Кришнан.
Print19 Апреля 2024
АПФ просит Минпромторг упростить для производителей из РФ подачу документов на регистрацию ЛП
19 Апреля 2024
Правительство увеличило на 83,5 рубля норматив на лекарства и медизделия для льготников
18 Апреля 2024
Госаптеки делают ставку на развитие розницы
18 Апреля 2024