11 Ноября 2021
Реализовать отечественные амбиции в генной терапии поможет Научно-технологический университет «Сириус». Созданный по инициативе президента, он должен стать местом силы для отечественных разработчиков инновационных лекарств. Проректор по научно-технологическому развитию университета Роман Иванов объяснил GxP News, как на первой в нашей стране федеральной территории планируют развивать передовые биофармацевтические технологии в России.
Для разработки генотерапевтических препаратов необходима специальная инфраструктура, доступа к которой у большинства отечественных исследователей нет.
Мы используем инфраструктуру трёх ресурсных центров (см. стр. ХХ), являющихся частью лабораторного комплекса Научного центра генетики и наук о жизни.
К доклиническим исследованиям генотерапевтических препаратов предъявляют гораздо более высокие требования, чем к исследованиям обычных лекарств. Используются различные методы генетических исследований, включая полногеномное секвенирование, проводится оценка факта встраивания вирусного вектора в геном. Кроме того, необходимы дополнительные тесты, чтобы исключить риски выделения вирусов в окружающую среду.
Немногие российские компании могут позволить себе иметь необходимую для этого инфраструктуру. А центров, аналогичных зарубежным контрактным исследовательским организациям (предоставляют разработчикам возможности для проведения доклинических исследований), в нашей стране нет. Единственный вариант для отечественных разработчиков — обращение к крупной фармкомпании, у которой есть необходимая инфраструктура. Но у него есть существенный недостаток: как правило, разработчик должен передать компании права на продукт. Не все на это согласны.
Отсутствие доступных современных лабораторий — одна из причин того, что у нас нет значительных успехов в разработках генотерапевтических продуктов и ни один российский препарат на основе вирусного вектора до сих пор не дошёл до этапа клинических исследований.
Мы строим большой лабораторный комплекс, который будет включать блок доклинических исследований по стандартам GLP и блок производства генотерапевтических препаратов, соответствующий стандартам GMP. Создание этой площадки призвано стимулировать разработку инновационных отечественных генотерапевтических препаратов. Комплекс будет построен в 2022–2023 годах.
«На мой взгляд, важное условие для развития генной терапии — создание центров технологических компетенций в образовательных организациях, академических институтах. Это позволит доводить технологии до высокого уровня готовности и, следовательно, снижать барьеры для доведения разработок до клинических исследований и внедрения.
Если разработчики смогут предложить фармкомпаниям продукты, готовые к доклиническим и клиническим исследованиям, компании будут с большей готовностью инвестировать в них средства. Кроме того, желательно появление государственных программ финансирования поздней доклинической и ранней клинической разработки препаратов на уровне государства». Роман Иванов, проректор по научно-технологическому развитию НТУ «Сириус» |
ПРОБЛЕМА
Генотерапевтические препараты предназначены прежде всего для лечения орфанных заболеваний. Это вызывает значительные сложности с подбором пациентов для клинических исследований и с применением стандартных статистических подходов на крайне малых выборках.
У нас стартовал проект по созданию университетской медицинской клиники со стационаром, которая станет базой для проведения ранних фаз клинических исследований генотерапевтических препаратов.
Кадровый вопрос актуален для разработки генотерапевтических препаратов. В нашей стране мало специалистов с опытом работы с генетическими технологиями.
Мы запустили программу магистратуры по генетическим технологиям. Она уникальна именно своей практической ориентированностью и максимальным погружением студентов в реальные проекты, работу в лабораториях.
Университет «Сириус» и генная терапия
НТУ проводит исследования по совершенствованию технологий получения рекомбинантных вирусных векторов и созданию прототипов биологических продуктов передовой терапии для лечения наследственных заболеваний. Среди текущих проектов — разработка препаратов для лечения наследственной слепоты, связанной с нарушением функции сетчатки глаза или ганглиозных клеток сетчатки, создание онколитических вирусов для иммунотерапии злокачественных новообразований и др. |
Оборудование для синтеза олигонуклеотидов и генов, проведения ПЦР и ПЦР в реальном времени, работ по молекулярному клонированию, очистке ДНК/РНК, секвенированию и др.
Синтез генетических конструкций, анализ экспрессии генов, наработка и очистка плазмидной ДНК.
Оборудование для определения чистоты и подлинности вирусных частиц, характеризации белков капсидов, определения первичной и вторичной структур белковых молекул, для идентификации неизвестных соединений.
Характеризация вирусных векторов, рекомбинантных белков и малых молекул.
Оборудование для проведения трансфекции эукариотических клеток, культивирования адгезионных и суспензионных культур в контролируемых условиях, создания и хранения банков клеток, разработки биотехнологических процессов и др.
Наработка и очистка вирусных векторов для генной терапии, создание клеточных линий для анализа эффективности векторов in vitro, разработка и масштабирование биопроцессов.
PrintПоздравляем с Новым годом и Рождеством!
28 Декабря 2024
Елена Литвинова: «GxP-Профи» cоздан для стимулирования и масштабирования лучших практик»
27 Декабря 2024
«НоваМедика» и ЕАНП разработали обучающий курс по контролю качества твердых лекарственных форм
24 Декабря 2024
НоваМедика в программе «Пять минут о московской промышленности»
19 Декабря 2024