21 Сентября 2021
Luxturna от Spark Therapeutics в 2017 году одобрена Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Применяется для терапии наследственной дистрофии сетчатки, вызванной биаллельными мутациями в гене RPE65. Согласно установленной стоимости на препарат, лечение обоих глаз в Америке обойдется в $850 тысяч. Европейское агентство лекарственных средств (EMA) выдало разрешение на применение Luxturna в 2018 году.
Orphacol от Asklepion Pharmaceuticals (для лечения врожденного нарушения синтеза желчных кислот) одобрен EMA в 2013 году, FDA – в 2015-м.
Koselugo (selumetinib), разработанный AstraZeneca совместно с MSD, используется для терапии нейрофиброматоза первого типа. В 2020 году FDA выдало разрешение на применение препарата для детей в возрасте от двух лет и старше. ЕМА одобрило его в конце июня 2021 года.
Ravicti (glycerol phenylbutyrate) от Horizon Therapeutics, предназначенный для терапии нарушения обмена цикла мочевины, одобрен EMA в 2010 году, FDA – в 2013 году для детей в возрасте от двух лет, в 2018 году – для детей от двух месяцев.
Также попечительский совет утвердил ряд зарегистрированных в России лекарств. Препарат Канума (себелипаза альфа) от Alexion Europe одобрен в США 8 декабря 2015 года в качестве первого препарата для лечения редкого заболевания – дефицита кислой лизосомной липазы (КЛЛ). У больных дефицитом КЛЛ (известным также как болезнь Вольмана или болезнь накопления эфиров холестерина) активность фермента КЛЛ значительно снижена или полностью отсутствует. В результате происходит накопление жиров внутри клеток различных тканей, что может привести к заболеваниям сердца и печени и другим патологиям. Болезнь Вольмана часто впервые проявляется в младенчестве (в возрасте от 2 до 4 месяцев) и достаточно быстро прогрессирует. Пациенты с данным заболеванием редко живут дольше года. В России препарат зарегистрирован в 2020 году.
Одна из функций фонда «Круг добра» – закупка для пациентов с редкими заболеваниями незарегистрированных лекарств, на что выделен бюджет в 10,6 млрд рублей. Среди них, например, Золгенсма (онасемноген абепарвовек) для генозаместительной терапии спинальной мышечной атрофии.
В июле экспертный совет фонда «Круг добра» предложил закупить для терапии миодистрофии Дюшенна не зарегистрированные в России препараты – Vyondys 53 (golodirsen), Exondys 51 (eteplirsen) и Viltepso (viltolarsen). Также было выдвинуто предложение по закупке лексредства Oxlumo (lumasiran), предназначенного для терапии оксалоза (первичной гипероксалурии) первого типа.
Обязательным условием для закупки незарегистрированных препаратов является наличие у них одобрения от EMA и FDA.
Незарегистрированные препараты фонд закупает самостоятельно, закупкой зарегистрированных в РФ лекарств занимается Федеральный центр планирования и организации лекарственного обеспечения граждан Минздрава РФ.
PrintПоздравляем медиков с профессиональным праздником!
17 Июня 2022
R&D-Центр «НоваМедика Иннотех» стал индустриальным партнером Евразийской Академии надлежащих практик
17 Июня 2022
24 Мая 2022
Минздрав планирует расширить основания для приостановления применения препаратов
17 Августа 2022
ФМБА создаст линейку высококачественных тест-системы для ПЦР-анализа всех известных вирусов
17 Августа 2022
Препарат от коронавируса «МИР 19» может выйти на рынок в конце августа
16 Августа 2022
Минздрав предложил расширить основания для приостановления применения ЛП
16 Августа 2022