Редактирование генома – одно из самых перспективных направлений биотехнологий

10 Сентября 2018

Новости GMP

Предполагается, что одной из сфер применения технологии по редактированию генома будет создание передовых препаратов для лечения заболеваний, которые в настоящее время считаются неизлечимыми.

На данном этапе инвестиции в генное редактирование связаны с заметными рисками, так как компании-разработчики технологий много тратят на исследования и вряд ли в ближайшее время принесут большую выгоду акционерам. Необходимы исследования и разработки для вывода технологий на этап масштабного клинического применения.

В частности, Celgene Corp. (CELG, NASDAQ), которая использует наработки Editas Medicine Inc. (EDIT, NASDAQ) для создания терапии некоторых видов опухолей.

Специалисты Editas ведут разработки совместно с Juno Therapeutics, которую в свою очередь приобрела Celgene. Сейчас исследования сосредоточены на том, чтобы улучшить эффективность и безопасность терапии CAR-T. Кроме того, Celgene остается одним из крупнейших акционеров (около 10% акций) разработчика методов генного редактирования CRISPR Therapeutics AG (CRSP, NASDAQ). К началу следующего года CRISPR Therapeutics надеется инициировать клинические исследования фазы I генной терапии, нацеленной на бета-талассемию и серповидно-клеточную анемию.

Основным риском для Celgene является зависимость от одного препарата – Revlimid. Тем не менее, благодаря появлению в портфеле других препаратов, компания остается одним из лидеров отрасли биотеха в США.

Компания Allergan plc (AGN, NYSE) также сотрудничает с Editas Medicine для разработки основанных на CRISPR методов терапии врожденного амавроза Лебера – заболевания глаз, ведущего к слепоте. В октябре компании Allergan планирует подать заявку в FDA на исследование кандидата EDV ED-101.

Allergan уже известна на рынке благодаря препаратам Restasis для лечения синдрома сухого глаза и Lumigan для лечения глаукомы. Кроме того, у компании есть несколько кандидатов на поздних этапах для лечения других заболеваний глаз.

Vertex Pharmaceuticals Inc. (VRTX, NASDAQ) вместе с CRISPR Therapeutics ведет исследование кандидата CTX001 для терапии бета-талассемии и серповидно-клеточной анемии. Правда, в мае 2018 г. FDA ввело клинический запрет на исследование фазы I, оценивающей CTX001 при лечении серповидно-клеточной анемии. Но, по заявлению CRISPR Therapeutics, у компаний-партнеров «есть четкий путь», чтобы прекратить действие данного запрета.

Сегодня Vertex известна на рынке как монополист лечения муковисцидоза, предлагая сразу три лекарственных препарата от этого генетического заболевания.

Print

Акционеры

Наши новости

Все новости

Медиа Центр