В разработке у американских компаний около 600 препаратов для применения в педиатрии

Кроме препаратов, изначально разрабатываемых для лечения детей, исследуются лекарства для взрослых с целью их применения в педиатрии.

Среди проходящих КИ препаратов 125 средств для лечения генетических заболеваний, в т.ч. муковисцидоза, от которого в США страдают более 30 тыс. детей и подростков, 86 противоопухолевых препаратов, 75 препаратов для лечения инфекционных заболеваний (отит, пневмония и гепатит), 55 средств для лечения кожных заболеваний, в т.ч. атопического дерматита.

Несмотря на достигнутые успехи в терапии онкозаболеваний, они остаются основной причиной смертности детей  в возрасте от одного до 19 лет.

До принятия в 2012 году законов об улучшении фармакотерапии в педиатрии (BPCA) и  обязательности педиатрических исследований (PREA) в педиатрии применялось более 80% препаратов для взрослых пациентов, эффективность и безопасность которых для лечения детей не была доказана.