Фарма-лакшери

Продукция класса «люкс» всегда ассоциируется с дорогими машинами, коллекционным вином и эксклюзивными украшениями. Объединяет эти товары не только фантастическая стоимость, но и высокий уровень качества, эксклюзивность и специфичная потребительская аудитория. На фармацевтическом рынке тоже есть сегмент сверхдорогих лекарств, но, в отличие от других товаров класса «люкс», оплачивает их чаще всего не потребитель, а государство. Не так давно на международном рынке появился новый генно-терапевтический препарат, признанный на сегодняшний день самым дорогим в мире. В ближайшее время разработчики планируют зарегистрировать его и в нашей стране. «ФВ» проанализировал отечественный фармрынок и представляет ТОР10 самых дорогих лекарств, применяемых в России.

Редко = дорого

Препарат Глибера, потрясший своей ценой мировую общественность, стал всего лишь четвертым в мире генно-терапевтическим лекарственным средством, одобренным для медицинского применения и первым, разрешенным ЕМА для регистрации на территории Евросоюза. Правда, разрешение производитель получил с трудом: заявка была одобрена со второй попытки, с оговоркой, что применение ЛС возможно только в самых серьезных случаях. Препарат предназначен для терапии редкого наследственного заболевания — дефицита фермента липопротеиназы (ЛПЛ), которое диагностируется у одного-двух человек на миллион. Стоимость однократного применения составляет 1,6 млн долл. США. Но это, по мнению научного директора биотехнологической компании-разработчика uniQuro Сандра ван Девентера, вполне сопоставимо с ценой заместительной терапии — достаточно одной инъекции препарата. Пока достоверных подтверждений этому факту нет, отдельные клинические исследования показали: Глибера «работает» около 5—7 лет. В ближайшее время он выйдет на американский и канадский рынки. В нашей стране uniQuro планирует продвигать Глиберу совместно с итальянской Chiesa Farmaceutici SpA — с российским представительством компании на днях было подписано соответствующее соглашение. «У меня нет предположений, кто в России будет оплачивать расходы на лечение этим препаратом, — признался г-н Девентер. — На эту тему всегда ведется множество дискуссий, у каждой страны свой подход. Как это будет происходить у вас, я не знаю».

Успеть выжить

Пока Глибера недоступна российским пациентам, пальму первенства в рейтинге самых дорогих лекарственных препаратов, зарегистрированных в нашей стране, занимает Наглазим. Препарат предназначен для лечения мукополисахаридоза (синдром Марото—Лами), которым страдают чуть более одной тысячи человек в мире. Больным это лекарство необходимо на протяжении всей жизни. Годовой курс терапии для одного человека стоит более 20 млн руб. Высокая стоимость закономерно вызывает дискуссии между чиновниками и пациентами. Только в 2013 г. практически одновременно в Великом Новгороде и Челябинске были зафиксированы отказы региональных минздравов в лекарственном обеспечении людей, страдающих мукополисахаридозом. Причина была очевидна — высокая цена препарата. Впрочем, случаи с Наглазимом не исключение. Добиваться бесплатных лекарств через суд приходится многим пациентам, страдающим орфанными заболеваниями. Топовые по своей стоимости препараты Элапраза, Солирис, Орфадин также успели «отметиться» в залах суда и кабинетах прокуроров. Однако стоит заметить, практически во всех случаях правосудие встает на сторону пациентов, заставляя местные власти изыскивать средства на лечение тяжелобольных. Конечно, это возможно в том случае, если больной доживает до оглашения судебного постановления.

Свой среди чужих

Единственная отечественная разработка среди представленных в рейтинге самых дорогостоящих — препарат Неоваскулген, предназначенный для лечения ишемии нижних конечностей. По данным клинических исследований, терапевтический эффект после одного курса применения сохраняется до двух лет. Неоваскулген,  как и Глибера, — генно-терапевтический препарат. Его высокая стоимость, по мнению экспертов, обусловлена в т.ч. настороженностью медицинского сообщества в отношении препаратов, основанных на методе генной терапии. В настоящее время курс генно-терапевтического воздействия во всем мире прошло всего около 10 тыс. пациентов. Но специалисты в этой области уверены: такие препараты помогут справиться с большинством редких заболеваний, для которых в данный момент не существует эффективной терапии. «Не всегда цена на генно-терапевтические препараты будет высока», — пообещал директор Института стволовых клеток человека Артур Исаев.

Ничего личного, только бизнес

Если же речь идет не о редких, но дорогостоящих социально значимых препаратах, то во многих странах чиновники пытаются договориться с фармкомпаниями о снижении их стоимости. Немалую роль играют и пациентские организации, которые создают общественный резонанс, открыто обсуждая проблему доступности лекарства. Государство может повлиять на ситуацию, если у препарата есть более дешевый аналог, но даже в таком случае по каким-то причинам не всегда идет на это. Один из последних примеров — нежелание внести в список ЖНВЛП российский препарат для лечения гепатита С — Альгерон, курс лечения которым, по словам главы компании BIOCAD Дмитрия Морозова, стоит на 25—30% дешевле, чем терапия импортными лекарствами. Когда речь идет об оригинальных ЛС, далеко не все фармкомпании готовы менять свои бизнес-планы. Создание препарата — процесс трудоемкий, рискованный, требующий значительных вложений. Особенно это касается орфанных ЛС. Здесь возможности для маневрирования ценой минимальны. «Если взять всю сумму инвестиций, умножить их на индекс рискованности вложений и разделить на потенциальное количество пациентов, то и получится стоимость. А если таких пациентов мало, то и удельная стоимость для каждого из них объективно получается выше», — объясняет Гарретт Джонстон, вице-президент по маркетингу компании «Тим Драйв», управляющей проектами «РоснаноМедИнвест» и «НоваМедика».

Кто за что платит

С 2008 г. в России действует программа «Семь нозологий», по которой ЛС для лечения больных семью редкими и наиболее дорогостоящими заболеваниями централизованно закупаются за счет федерального бюджета. Но, как показывает практика, программа далеко не идеальна. Что касается международной практики, то, например, в США, по словам Гарретта Джонстона, орфанные лекарства продаются немного дороже, чем в других странах, потому что плательщики (а это в большинстве случаев страховые компании) в меньшей степени, чем европейские, настаивают на жесткой взаимосвязи между ценой лекарства и его эффективностью. Доля государства в общих расходах на здравоохранение — менее 50%, власти никак не регулируют цены на орфанные препараты. «Как правило, на препарат с доказанной эффективностью, даже если он продлевает жизнь всего на пару недель, производитель может установить практически любую цену. Насколько она приемлема — зависит не от государства, а от готовности частных плательщиков — страховых компаний ее заплатить. Чаще всего за любую дополнительную эффективность в США платят», — объяснил г-н Джонстон. В Англии действует метод «измерения» лекарственных препаратов — QLY (quality-life-years), когда оценка эффективности препарата привязывается к ожидаемому времени дополнительной жизни пациента и ее качеству. Цена лекарства при закупке по госпрограммам проходит жесткий фармакоэкономический анализ, учитывающий показатель QLY. По словам эксперта, в мире существует несколько эффективных систем поддержки пациентов, нуждающихся в дорогостоящих лекарствах. Например, в Сингапуре на законодательном уровне закреплены обязательства каждого гражданина ежемесячно отчислять определенную сумму на свой личный «сберегательный счет здоровья» (Medisave). Государство с учетом нескольких факторов (доход, состояние здоровья) пополняет его суммой, пропорциональной уже накопленной владельцем. Лечение гражданина оплачивается с этого счета.

Если говорить о России, то эксперты давно предлагали ввести процедуру ускоренной регистрации орфанных препаратов после второй фазы клинических исследований, особенно тех, которые разрабатываются за счет средств госбюджета. В США такая схема уже апробирована. Она несколько упрощает и удешевляет доступ препаратов на рынок, хотя не ведет к значительному снижению величины инвестиций в разработку редких препаратов. Видимо поэтому такие лекарства всегда будут считаться, пусть и условно, но все же предметом роскоши.