В России зарегистрирован первый препарат для лечения спинальной мышечной атрофии

Компания Biogen в августе 2019 года зарегистрировала в России препарат Спинраза (нусинерсен) – одно из cамых дорогих лекарственных средств для лечения редкого неврологического заболевания – спинальной мышечной атрофии (СМА). Стоимость одного флакона препарата в США может достигать $125 тысяч.

Это первое зарегистрированное в России лекарственное средство, позволяющее замедлить развитие СМА. Предельная отпускная цена на препарат пока не зарегистрирована, на сайте госзакупок соответствующие аукционы тоже еще не размещались.

Управление по продуктам и лекарствам США (FDA) одобрило Спинразу в декабре 2016 года. Стоимость первого года терапии составляет $750 тысяч, второго – $375 тысяч для одного пациента.

В России процесс регистрации занял 10 месяцев, в феврале 2019 году препарат получил статус орфанного.

Партнером Biogen в России является Janssen. Компания на эксклюзивных правах поставляет в страну препараты Biogen от рассеянного склероза и в сентябре 2018 года договорилась о таком же статусе для Спинразы.

В мире существует по меньшей мере еще два препарата для лечения СМА – Zolgensma от Novartis и Risdiplam от Roche. Последняя планирует начать регистрацию Risdiplam в России в 2020 году, но намерена организовать и дорегистрационный доступ к препарату для больных СМА, о чем компания сообщила в ответе «Фонду СМА» в июле 2019 года.

СМА – нейродегенеративное инвалидизирующее заболевание, связанное с дефицитом гена SMN2. В регистр «Фонда СМА» внесены более 800 россиян, больных СМА.

Biogen – международная фармацевтическая компания, основанная в 1978 году в Женеве (Швейцария). В результате сделки в 2003 году с американской Idec Pharmaceuticals головной офис компании был перенесен в Кембридж. Компания занимается разработкой и продажей препаратов от гемофилии, неврологических и аутоиммунных заболеваний. Выручка Biogen в 2018 году составила $13,4 млрд, чистая прибыль – $4,5 млрд.