Минобрнауки: в России разрабатывается лекарство от миодистрофии Дюшенна

В России ученые обнаружили нового молекулярного «виновника» развития опасной болезни мышц, миодистрофии Дюшенна, предложив потенциальное лекарство от этого тяжелого недуга. Об этом сообщает РИА Новости со ссылкой на Министерство науки и высшего образования РФ.

Миодистрофия Дюшенна – тяжелое наследственное заболевание мышечной системы. От него пока нет доступных и достаточно эффективных лекарств. Причина этой болезни – мутация гена белка дистрофина, отвечающего за прочность, стабильность и функциональную активность мышечных волокон.

При миодистрофии Дюшенна нарушается транспорт ионов калия в митохондриях – «энергетических станциях» клеток скелетных мышц, и постепенно клетки слабеют. Причина в одном из транспортных белков (так называемый Ca-активируемый K-канал). Этот белок в качестве мишени для нового лекарства выбрали сотрудники Марийского государственного университета (Йошкар-Ола) и Института теоретической и экспериментальной биофизики РАН (Пущино, Московская область).

Ca-активируемый K-канал в мембране митохондрии открывается в ответ на связывание с ионами кальция. В результате этого сквозь него могут пройти ионы калия. Ученые в ходе эксперимента на протяжении месяца вводили мышам с миодистрофией активатор таких каналов, наблюдая за результатами. Препарат помог улучшить состояние и функции мышечных клеток. Но из-за побочных эффектов не удалось достичь излечения подопытных животных. Специалистам предстоит решить эту проблему.

«Мы продолжаем исследования, чтобы выяснить, как устранить эти побочные эффекты и улучшить качество жизни пока что мышей. В любом случае результат достаточно яркий: мы смогли значительно улучшить структуру и функцию митохондрий скелетных мышц и состояние мышечной ткани. Это дает надежду на то, что дальнейшие работы позволят существенно затормозить развитие заболевания», – отметил руководитель проекта Михаил Дубинин.

Работа получила грант Российского научного фонда.

Мышечную дистрофию Дюшенна могут включить в расширенный неонатальный скрининг, стало известно ранее.

Источник